31 Июля, 2018

FDA одобрило первую терапию редких форм опухоли надпочечников

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило инъекционный раствор для внутривенного применения (iobenguane I 131) для лечения взрослых и подростков старше 12 лет с редкими формами опухолей надпочечников (феохромоцитома или параганглиома), которые не могут быть удалены хирургическим путем, распространились за пределы первичной локализации опухоли и требуют системной противоопухолевой терапии. В заявлении FDA отмечается, что это первый одобренный регулятором препарат для лечения указанного состояния. Эффективность препарата была продемонстрирована в рамках неконтролируемого открытого КИ с участием 68 пациентов. Первичной конечной точкой испытания стало число пациентов, которые более чем на 50% сократили прием всех антигипертензивных препаратов в течение минимум шести месяцев. Вторичной конечной точкой считался общий ответ опухоли на терапию, оцененный традиционными методами визуализации. Первичная конечная точка была достигнута – 17 (25%) из 68 пациентов. Общий ответ опухоли был выявлен у 15 (22%) из обследованных пациентов. Среди наиболее частых серьезных побочных эффектов отмечались: низкий уровень лейкоцитов в крови, аномально низкое количество белых кровяных клеток, низкое содержание тромбоцитов в крови, повышенная утомляемость, анемия, повышение показателя крови МНО, тошнота, головокружение, гипертензия, рвота. В заявлении FDA также перечисляются риски, связанные с применением инъекционного раствора. В том числе подчеркивается, что iobenguane I 131 является радиоактивным терапевтическим агентом, в связи с чем имеется предупреждение о риске облучения пациентов и членов семьи, который должен быть минимизирован при проведении терапии больному. Кроме того, сообщается, что препарат может нанести вред развивающемуся плоду и женщины должны проконсультироваться со специалистом относительно оптимального метода контрацепции после применения терапии.